Nuovo farmaco per Atrofia muscolare Spinale

Nuovo farmaco per Atrofia muscolare Spinale

FDA Food and Drug Administration , autorità competente americana per l’immissione in commercio dei farmaci,ha approvato il farmaco Spinraza (nusinersen), il primo farmaco approvato per il trattamento dei bambini e degli adulti affetti da Atrofia muscolare Spinale

Cos’è e come si manifesta l’atrofia muscolare spinale? ( Fonte Telethon)

L’atrofia muscolare spinale (Sma) è una patologia neuromuscolare caratterizzata dalla progressiva morte dei motoneuroni, le cellule nervose del midollo spinale che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. La Sma colpisce circa 1 neonato ogni 10.000 e costituisce la più comune causa genetica di morte infantile. Ne esistono tre forme, di cui la I è la più grave e interessa circa la metà dei pazienti. In questo caso, i bambini mostrano segni della malattia già alla nascita o nei primi mesi; si tratta di segni gravi e progressivi di insufficienza respiratoria. I bambini affetti dalla  forma II, detta anche forma intermedia, acquisiscono la capacità di stare seduti ma non di camminare autonomamente. Questi bimbi presentano spesso anche complicanze respiratorie e altri segni, quali la scoliosi, ma nel complesso la forma è molto più stabile. La  forma III  è la meno grave; spesso esordisce dopo i primi anni ed è sempre associata alla capacità di riuscire a camminare, anche se in alcuni casi questa capacità può essere perduta successivamente.

L’efficacia del farmaco Spinraza (nusinersen) è stata dimostrata in uno studio clinico che ha coinvolto 121 pazienti con insorgenza infantile di atrofia muscolare spinale (Sma) diagnosticata a 6 mesi di vita e che avevano non meno di 7 mesi al momento della prima dose di farmaco.

Le più comuni reazioni averse al farmaco sono state infezioni delle alte e basse vie respiratorie e costipazione, inoltre bisogna monitorare attentamente la conta piastrinica ed un eventuale tossicità renale.

Studi condotti su animali ha evidenziato anche neurotossicità.

Spinraza è commercializzata dall’azienda Biogen  (Cambridge, Massachusetts) ed è stata sviluppata da Ionis Pharmaceuticals (Carlsbad, California)

Fonte :

Drugs.comFDA –  Telethon

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